世界上最貴的藥物
能有多貴？
恐怕已經(jīng)超出了
網(wǎng)友們的認知范圍
隨著美國食品和藥物管理局（FDA）
簽發(fā)一紙批文
全球最貴藥物的紀錄
又一次被打破
最新的價碼已經(jīng)達到
一劑350萬美元
（約合人民幣2500萬元）
而據(jù)21世紀經(jīng)濟報道，F(xiàn)DA宣布澳大利亞制藥公司杰特貝林的治療b型血友病的一次性基因療法hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。
全球最貴藥物
據(jù)美國商業(yè)內(nèi)幕網(wǎng)報道，美國食品和藥物管理局22日宣布批準這種名為hemgenix的基因療法藥物，用于治療b型血友病。b型血友病患者體內(nèi)缺乏必要的凝血因子ix，造成凝血功能障礙。
美國食品和藥物管理局提供的數(shù)據(jù)顯示
平均每4萬人中有1人患b型血友病，患者多為男性。
所有血友病病例中，大約15%屬于b型血友病。
新藥hemgenix在臨床試驗中，使流血事件在一年間比預(yù)期減少54%；使94%的受試患者在一段時間內(nèi)免于注射凝血因子。
與目前百健、輝瑞等公司專注于常規(guī)輸注的治療方法相比，澳大利亞這款新藥為患者提供了一種長期的解決方案，但定價一直是新藥物的重要問題。澳大利亞制藥公司已明確其收費為350萬美元，與之前分析人士預(yù)估的價格相比幾乎翻倍。
對此，生物科技行業(yè)人士表示，雖然定價要比預(yù)期高一些，但該新藥仍有可能取得成功。
生物技術(shù)投資人、美國隆卡爾投資公司首席執(zhí)行官布拉德·隆卡爾告訴美國彭博新聞社記者，他認為hemgenix能夠成功，因為現(xiàn)有b型血友病治療藥物均價格昂貴，該病患者“一直生活在對出血的恐懼中”。
（2021年8月23日在美國馬里蘭州拍攝的美國食品和藥物管理局大樓。圖片來源：新華社）
全球最貴藥半年易主三次
據(jù)21世紀經(jīng)濟報道，今年以前，諾華旗下用于脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價被稱為“全球最貴藥物”。
而在過去不到半年的時間里
全球最貴藥物
已經(jīng)在基因療法領(lǐng)域內(nèi)
轉(zhuǎn)手三次
2022年8月，美國藍鳥生物推出的用于治療β-地中海貧血患者的基因療法產(chǎn)品Zynteglo，定價280萬美元；
9月，其推出的用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)男孩神經(jīng)功能障礙的進展的基因治療藥物Skysona，定價300萬美元。
11月，Hemgenix再次刷新紀錄。
據(jù)悉，杰特貝林公司曾在2020年以4.5億美元的價格從unique公司獲得了Hemgenix的全球化權(quán)益，將由其負責該產(chǎn)品的商業(yè)化。unique有資格獲得高達15億美元的里程碑付款和與藥物成功相關(guān)的版稅。
有統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗到美國FDA批準上市，能突破重圍的罕見病藥并不多。所以，一款罕見病藥的研發(fā)不但要在時間、人員和資金上大量投入，還要隨時面臨失敗的風險。
另一方面，雖然罕見病患者占總?cè)丝诘谋壤苄�，但種類卻不一。對于不同的罕見病，可能要研發(fā)出不同的罕見病藥，然而消費群體非常少。對于藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價。
來源：新華社
