近日，
幾張住院費用結(jié)算單，引發(fā)廣泛關(guān)注。單據(jù)顯示，一名女童從今年8月17日開始，住院4天花費55萬元。照片還被p上了“震驚”等字樣。
因出處為“西安交通大學(xué)附屬第二醫(yī)院”，該結(jié)算單導(dǎo)致醫(yī)生收到”不明真相”網(wǎng)友的痛斥，甚至有人把氣撒到了“醫(yī)保”上。
但據(jù)媒體報道，醫(yī)院和患兒家屬都表示，網(wǎng)上的收費單是不知情的情況下流傳出去，治療完全符合指南，也是很有必要的。
患兒家屬同時表示，希望不要拿生病孩子當炒作工具。
醫(yī)院公眾號發(fā)文：有女童患罕見病9月4日，公眾號“西安交大二附院”發(fā)布一文，疑借科普的方式回應(yīng)網(wǎng)友質(zhì)疑。
文章提到，兩個月前，不滿2歲的小花（匿名）因四肢無力，運動落后，來到醫(yī)院求診。經(jīng)該院專家對小花進行基因診斷，最終確診為脊髓性肌萎縮癥（SMA）：
據(jù)了解，SMA是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的罕見疾病，被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”，發(fā)病率大約萬分之一。若不積極治療，患者將逐漸出現(xiàn)多系統(tǒng)的功能損害，隨時有生命危險。
經(jīng)專家多方會診，在確定小花無藥物使用禁忌癥，并和家長溝通、簽署知情同意后，使用諾西那生鈉為小花進行治療。
記者從西安交大二附院小兒內(nèi)科神經(jīng)康復(fù)學(xué)組帶頭人黃紹平教授處得知，諾西那生鈉是目前唯一被獲批治療 SMA的藥物，也是我們常說的“孤兒藥”。
黃紹平
據(jù)新華社此前報道，諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的售價為每支數(shù)十萬元，屬于完全自費藥物，患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個月注射1支，年年如此。
就單價而言，該藥在我國的公開價格在全球范圍內(nèi)已經(jīng)是最低水平了。在不少省市，已經(jīng)有一些公益基金會開展了援助項目，為SMA患者減輕負擔(dān)。
據(jù)了解，諾西那生鈉是全球首個精準靶向治療SMA的藥物，通過提高SMA患者的SMN蛋白水平，改變疾病的進程并改善預(yù)后。此藥是由美國研發(fā)，用于治療罕見病脊髓性肌萎縮的特效藥，2019年2月份經(jīng)過國家藥品監(jiān)督管理局引進國內(nèi)，當時的價格為70萬元，這個價格直到今年1月份才降為55萬。
記者注意到，山東媒體今年3月中旬曾報道一個相似病例。3月3日，在山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院，一個只有18個月大的SMA患者被注射了一針5毫升的諾西那生鈉，價值也是55萬。
網(wǎng)友：希望大家真正關(guān)注到罕見病在文章評論區(qū)，不少網(wǎng)友希望，大家能真正關(guān)注到罕見病。
家長回應(yīng)：知情并同意用藥，不要再炒作了與此同時，有媒體采訪到了患者的家長。
孩子母親稱，網(wǎng)上流傳的醫(yī)院收費票據(jù)的照片在其不知情的情況下流傳出去的。同時她對相關(guān)炒作也表示了不滿：
“我孩子得的脊髓性肌萎縮癥，需要用進口藥諾西那生鈉治療，用藥是我同意的。”
“這個藥品交大二附院沒有多收一分錢，大家也可以在網(wǎng)上去查藥品的價格。”
“麻煩大家不要捕風(fēng)捉影，多核實一下，拿一生病的孩子當炒作工具，不負責(zé)的行為已經(jīng)影響到一個普通家庭的正常生活。”
罕見病“天價藥”怎么進醫(yī)保？對于網(wǎng)友提及的“醫(yī)保報銷”，去年8月，媒體就關(guān)注過諾西那生鈉進醫(yī)保的問題。
廣東一位母親曾向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請，希望了解這種“天價藥”——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)。
對此，國家醫(yī)保局回應(yīng)稱，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會考慮利潤問題”，該藥處于市場壟斷，已被納入醫(yī)保談判日程。
值得注意的是，在國家“錢袋子”有限的情況下，醫(yī)�；鹨员；緸橹骶�，不可能將所有“天價”藥物都納入醫(yī)保。否則不僅醫(yī)�；鸪跃o，還會擠占其他常見病、多發(fā)病的醫(yī)保資金：
有一種罕見病“戈謝病”，其治療藥物已經(jīng)進入醫(yī)保，但在縣級醫(yī)保層面，一個戈謝病病人的藥品和治療花銷就可能把全縣的醫(yī)療費用全部花掉。
目前，業(yè)內(nèi)較為認可的保障策略是“1（醫(yī)保）+N（建立專項救助、整合社會資源、引進商業(yè)保險以及患者個人支付等）”的多方共付模式。但業(yè)內(nèi)普遍認為，解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，最根本的還是國家和藥企談判，將價格談下來。
醫(yī)生提醒：SMA患兒最典型表現(xiàn)為運動發(fā)育落后，出現(xiàn)這些情況需警惕西安交大二附院小兒內(nèi)科副主任、小兒神經(jīng)疾病專家楊琳教授提醒家長，SMA患兒最典型表現(xiàn)為運動發(fā)育落后，即孩子正常運動發(fā)育為豎頭、翻身、坐、爬、站、走這樣一個過程，但是這類孩子從早期可以發(fā)現(xiàn)全身松軟非常嚴重。
如果父母發(fā)現(xiàn)孩子到三個月頭枕不住特別軟，四肢活動相對較少，但智力、發(fā)音、眼神又與正常孩子無異，運動發(fā)育和同齡孩子相比明顯偏落后且松軟這是最常見表現(xiàn)。
另外識別孩子是不是松軟，可以采用讓孩子趴在家長胳膊上面的方法測試，如果出現(xiàn)孩子像一個拱橋搭下來，很難把頭抬起來、四肢蹬起的情況，很有可能是松軟。這是最簡單的檢查方法。
來源：錢江晚報
